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Thesis advisor
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Author
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alternative label
| - United States registration strategy of a new biological molecule in the treatment of juvenile hypophosphatasia
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dc:subject
| - Thèses et écrits académiques
- Pharmacie -- Innovations technologiques
- Maladies héréditaires métaboliques
- Phosphatase alcaline
- Médicaments orphelins -- Droit -- États-Unis
»more» |
preferred label
| - Stratégie d’enregistrement aux Etats-Unis d’une nouvelle molécule biologique dans le traitement de l’hypophosphatasie juvénile
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Language
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Subject
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dc:title
| - Stratégie d’enregistrement aux Etats-Unis d’une nouvelle molécule biologique dans le traitement de l’hypophosphatasie juvénile
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Degree granting institution
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note
| - L’hypophosphatasie, maladie héréditaire rare, due à un défaut de la minéralisation osseuse lié à un déficit en TNSALP, phosphatase alcaline non tissu spécifique, se caractérise par une extrême variabilité de son expression clinique pouvant aller de la perte prématurée des dents déciduales pendant la petite enfance à la mort in utero. Typiquement, plus les symptômes apparaissent rapidement, plus la maladie sera grave. On distingue six formes cliniques en fonction de l’âge d’apparition des symptômes dont la forme juvénile, forme qui affecte les enfants âgés de six mois à dix-huit ans. Il n’existe à ce jour aucun traitement curatif de cette pathologie pourtant grave et débilitante pouvant engager le pronostic vital. C’est dans ce contexte qu’une protéine de fusion recombinante particulièrement prometteuse, l’asfotase alfa, est développée. L’enregistrement de cette molécule biologique, thérapie de substitution enzymatique ciblée, dans le traitement de l’hypophosphatasie juvénile, s’inscrit aux Etats-Unis, dans un contexte réglementaire riche et varié combinant stratégies d’approches classiques et innovantes
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http://iflastandar...bd/elements/P1001
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rdaw:P10219
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has content type
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Spatial Coverage
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is primary topic
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