| Attributes | Values |
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| type
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| Thesis advisor
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| Author
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| alternative label
| - Treatment of sporadic inclusion body myositis with RAPAMYCIN/SIROLIMUS, follow-up after 2 years of treatment
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| dc:subject
| - Thèses et écrits académiques
- Études de suivi -- Dissertation universitaire
- Myosite -- Dissertation universitaire
- Sirolimus -- Dissertation universitaire
- Myosite à inclusions -- Dissertation universitaire
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| preferred label
| - Traitement de la myosite à inclusions sporadique par RAPAMYCINE/SIROLIMUS, suivi à deux ans de traitement
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| Language
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| Subject
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| dc:title
| - Traitement de la myosite à inclusions sporadique par RAPAMYCINE/SIROLIMUS, suivi à deux ans de traitement
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| Degree granting institution
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| note
| - Introduction: La myosite à inclusions sporadique est une maladie rare, réfractaire aux traitements, et entraînant des déficits fonctionnels importants. Dans l’essai RAPAMI, un traitement par RAPAMYCINE (ou SIROLIMUS) a montré une stabilisation de la distance parcourue au test de marche de 6 minutes par rapport au groupe placebo après un an de traitement. Ce travail a pour but de rapporter l’évolution des patients traités par RAPAMYCINE depuis deux ans. Méthodes: Étude monocentrique, prospective, interventionnelle, sur une durée de deux ans, extension de suivi des patients inclus dans le bras RAPAMYCINE de l’essai RAPAMI. Résultats: Des 22 patients inclus dans le bras RAPAMYCINE de RAPAMI, 21 ont poursuivi le suivi jusqu’à deux ans. 8 d’entre eux ont arrêté le traitement au cours du suivi, dont 75% (n=6) pour effets indésirables. Une dégradation de la distance parcourue au test de marche de 6 minutes, aux tests myométriques et aux échelles IBMWCI et IBMFRS a été constatée sous traitement. Cette dégradation était retrouvée de manière similaire selon que les patients recevaient ou non le traitement. L’absence de groupe contrôle n’a pas permis la réalisation de statistiques comparatives. Conclusion: L’effet d’un traitement par RAPAMYCINE au cours de la myosite à inclusions ne semble pas se maintenir jusqu’à 2 ans de traitement. Des études supplémentaires sont nécessaires pour positionner la RAPAMYCINE dans la stratégie thérapeutique au cours de la myosite à inclusions.
- Introduction: Sporadic inclusion body myositis is a rare, treatment-refractory disease, leading to significant functional deficits. In the RAPAMI trial, a treatment with RAPAMYCIN (or SIROLIMUS) showed stabilization of the 6-minute walk test distance compared with the placebo group after one year of treatment. The aim of this study is to report on the evolution of patients treated with SIROLIMUS after two years of treatment. Methods: Single-center, prospective, interventional, two-year follow-up extension study of patients included in the SIROLIMUS arm of the RAPAMI trial. Results: Of the 22 patients included in the SIROLIMUS arm of RAPAMI, 21 continued follow-up for up to two years. 8 discontinued the treatment during follow-up, 75% of which (n=6) due to adverse events. A deterioration in the 6-minute walk test distance, myometric tests and IBMWCI and IBMFRS scales was observed under treatment. This deterioration was similar whether or not patients received treatment. The absence of a control group precluded comparative statistics. Conclusion: The effect of SIROLIMUS treatment in inclusion body myositis does not appear to be maintained for up to 2 years. Further studies are needed to clarify the use of SIROLIMUS in the therapeutic strategy for inclusion body myositis.
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